Desde o início dos anos noventa uma nova classe de medicação chamada de Bisfosnatos tem sido investigada como potêncial tratamento para bébés, crianças
e adultos com OI.
Alguma desta medicação foi aprovada pela Administração dos Medicamentos e Alimentação dos Estados Unidos (FDA) para tratamento de adultos com a doença óssea
de Paget, para osteoporose, ou outras doenças, mas não para o tratamento de pessoas com OI.
O uso da terapia de Bisfosfonatos para OI tem crescido em todo o mundo, mas continuam por escrutínar os estudos e conhecimentos disponíveis no uso e
avaliação destes potentes medicamentos, essencialmente para todas as pessoa com OI.
O uso dos Bisfofonatos em pessoas com OI na América do Norte incluem: Pamidronato (Arédia) e Acído Zoledronato (Zometa) administrados por via intra venosa
no soro; e o Alendronato (Fosomax) e Residronato (Actonel) tomados em comprimidos.
Porque a maior parte da trÍagem clínica em OI não tem sido controlada,
(uma tríagem controlada é mais rigorosa e de uma forma regulada para a investigação médica),
e tem envolvidos um pequeno número de pacientes com OI, as reportagens da investigação corrente contêm importante informação, mas a mesma não pode ser
conclusiva.
Na maioria dos estudos feitos em pessoas com OI, os Bisfosfonatos aparentam dar uma melhor densidade óssea, (esta densidade é medida pela Densitrómetria
Óssea), mas há a preocupação que poderá, ser prejudicial a uma melhor densidade no osso rigído, torná-lo um osso com mais fragilidade depois de tratamento
prolongado com Bisfosfonatos.
O aumento da densidade óssea é mais bem sucedido em crianças com formas relativamente severas de OI (Tipos III e IV), do que nas formas mais leves (Tipo I),
mas o crescimento varia de criança para criança. Mesmo até em pessoas que aparentam ter ossos saudáveis, doses elevadas de bisfosfonatos e tratamento
prolongado poderá aumentar a fagilidade óssea. Se aumentar a dureza óssea depois do tratamento com Bisfosfonatos, então os ossos estão mais fortes e pode
ter decrescido o número de fracturas, mas as fracturas que ocurrerem podem ser mais severas e talvez de cura lenta. Se a fragilidade óssea aumentar depois
de um excessivo tratamento com Bisfosfonatos, então com menos esforço podem ocurrer repetidas fracturas, que antes do tratamento.
Isto ainda está sendo testado.
Pacientes sem estarem envolvidos em estudos de Terapia dos Bisfofonatos confidenciaram-nos terem aumentado a sua resistência e fizeram progressos para andar
e outras formas de exercício. Isto aumenta a actividade mas pode também melhorar a densidade óssea, mas pode também aumentar o risco de fracturas de
qualquer forma não é sempre fácil avaliar.
O ponto é se a terapia médica que está a usar os bisfosnatos deveria ser parada ou temporariamente suspendida, está a ser investigada em todo o mundo. Parece que a duração óptima para o tratamento com os Bisfonatos varia de pessoa para pessoa, dependendo da idade, Tipo de OI, a idade que tinha quando iníciou o tratamento, e a responsabilidade no tratamento de cada pessoa, (incluíndo clínica, bioquímica e mudanças na Densitómetria Óssea). Actualmente, muitos investigadores e clínicos acreditam que depois de 2-3 anos e não mais do que 5 anos, foi encontrado o completo efeito dos Bisfosnatos. Algumas pessoas com OI tem mantido a sua densidade óssea por dois anos depois de terminarem o tratamento, mas não há suficiente experiência e com este olhar fazer firmes recomendações. Aconselhar os investigadores por todo o lado que este tratamento para todas as crianças provavelmente não é necessário nem trás benefícios. Tem havido alguma discussão para tirar "fechar o tempo" dos tratamentos com Bisfosfonatos ("férias de droga") e resumindo se há um declínio na densidade dos ossos que pode aumentar o risco de fractura. É claro que os médicos fisiatras gostariam de continuar a observar todos os pacientes depois de pararem o tratamento. " Os Bisfofonatos ficam nos ossos por muitos anos, e há um potêncial risco que uma sobre acumulacão nos ossos, no tempo cause segundos efeitos negativos tais como: uma anormal forma nos ossos, excessiva densidade do osso, e aumento rigído do osso ou fragilidade do osso. Estes possíveis efeitos negativos prolongados ou a administração de elevadas doses de Bisfosfonatos foram observados em ratos de laborário.
A dose é tipicamente calculada baseada na idade e peso dos pais. Isto não é universal, agradavelmente encontramos uma dosagem para crianças. O "Protocolo de Montereal" elaborou uma regra da dosagem usada de modo comum do Pamidronato para crianças, se bem que alguns investigadores estão testando outras altas ou baixas dosagens, ou diferente doses de intervalos. A dosagem anual acumulada de alguns bisfosfonatos tem que ser cuidadosamente monitorada para prevenir construir osso para um nível que pode resultar em segundos efeitos que não são desejados.
Diferentes estudos estão a ser vistos como os Bisfosfonatos afectam especificamente os ossos com OI, tal como o femúr ou coluna. Os Bisfosfonatos e outros medicamentos usados no tratamento da Osteoporose têm mostrado diferentes efeitos nos ossos longos, tal como os membros superiores e inferiores bem como nas vértebras. Os efeitos de dar forma ao osso (modelando) em remodelação (transferir) têm sido investigados. Um estudo sugeriu que depois da terapia terminar, o osso activamente em remodelação tem decrescido depois do tratamento começar de novo.
Perguntas sobre como tratar uma fractura ou esteotomia (uma cirúrgia) num osso com OI tem sido também investigadas. Experiências currentes sugerem que os Ossos com OI, são frequentemente mais lentos para curar depois da terapia com Bisfosfonatos. Incompleto tratamento (não união dos ossos) das fracturas e lenta cura das osteotomias podem ocurrer em indíviduos com OI que nunca receberam tratamento com Bisfosfonatos, mas isto parece ocurrer mais frequentemente nos indíviduos com OI que receberam tratamento com Bisfosfonatos. Há alguma evidência que os bisfosfonatos podem lentamente reparar uma fractura dos ossos longos, e alguns Médicos podem temporariamente vacilar sobre a administração do tratamento com bisfosfonatos durante a fase de reparação do osso. Contudo, a falta de informação suficiente, um principio da natural sobre a frequência destes problemas (sem a terapia dos Bisfosfonatos), faz dificultar a determinação se os Bisfosfonatos fazem o problema pior. A investigação sugere que o uso duma oscilação (vibrando) serrar de preferência uma mão do que serrar durante a cirurgia do osso, pode actualmente tratar lentamente um osso em tratamento com bisfostonatos.
Recentes estudos tem sido usados no tratamento do Pamidronato em crianças muito pequenas com formas severas de OI. Algumas poucas notícias indicam que a densidade óssea, na área vertebral e os respectivos movimentos aumentaram. As fracturas diminuiram e a dor diminuiu. O crescimento tem sido reportado sem efeitos negativos, mas não é possível prevêr o quanto cada criança vai poder definitivamente alcançar em altura. Efeitos a longo prazo no osso em remodelação e nos dentes não estão ainda determinados.
Não há suficiente determinado principio seguro àcerca do tratamento com Bisfosfonatos para crianças com OI - Tipo I. Cuidadosamente designada Clínica de Ensaio poderá endereçar esta questão. Experiências em curso estão testando o uso do Pamidronato em crianças com OI - Tipo I, que fazem três ou mais fracturas por ano, por dois anos consecutivos e fracturas nas vértebras por esmagamento.
Adultos com OI parecem ter a mínima responsabilidade com a terapia dos Bisfosfonatos quer seja oral ou por Via Intra Venosa. Os Bisfosfonatos nos Adultos podem ajudar a manter a densidade óssea ou diminuir o risco de Osteoporose na menopausa, e possivelmente reduzir os sintomas da dor nos ossos, mas é preciso ir mais longe nos estudos.
Os Bisfosnatos têm sido relatados para reduzir as dores nos ossos em estudos não controlados. Pais de algumas pequenas crianças com OI, em particular, tem descrito uma diminuição das dores nos seus filhos e conforto físico. O efeito de dor nos ossos em OI aparece relatado com a idade. Crianças muito pequenas, e crianças em crescimento apercebem-se menos da dor enquanto usam os Bisfosfonatos. Crianças mais velhas e adultos podem compreender pequenos aumentos do alívio da dor. O exercíçio também diminui a dor. As dores nos ossos são difíceis de medir e o efeito placebo tem sido frequentemente relatado em precedentes estudos de terapias médicas em outras doenças dos ossos. ("O efeito Placebo" ocorre quando um paciente se sente melhor quando tomou um "placebo" a pensar que era um medicamento verdadeiro) A investigação em curso está avaliando este tópico. A dor não é fácil de avaliar e não poderá ser usada como um indicador para alterar a dosagem ou os intervalos entre os ciclos dos tratamentos.
Em poucos exemplos sabemos quando uma jovem mulher com OI a quem foi tirado Os Bisfosfonatos fica grávida, o medicamento é interrompido logo que a
gravidez é verificada.
O bébé nascido desta mulher parece não trazer a presença de nenhum Bisfosfonato da sua mãe.
É presumido que o perigo para o desenvolvimento do feto será grande no tempo da infusão intra venosa, antes de todos os Bisfosfonatos apanharem os ossos
do bébé.
Este é um pequeno princípio determinado na gravidez resultado na mulher com prévia prolongada exposicão ao tratamento com Bisfosfonatos
Estudos em animais tem mostrado que altas doses de Bisfosfonatos já no osso materno pode ser prejudicial para os ossos do feto.
Quando o tratamento é usado "sem autorização" como é no caso dos Estados Unidos da América para qualquer dos Bisfosfonatos como um tratamento para crianças ou adultos com OI, é melhor para a pessoa ficar numa clínica sob experiência aos cuidados de um médico especializado em doenças metabólicas dos ossos e com conhecimentos sobre Bisfosfonatos. Programas que tratam muitas crianças com OI são provavelmente para oferecer grandes benefícios e segurança do que tratamentos a uma criança com OI em isolamento. Individuos que não podem viajar para um Centro de Investigação podem ser tratados de acordo com um Protocolo de Investigação e ter todos a sua informação enviada por um investigador supervisor, se bem que isto é menos desejado do que a directa monitorização de todos os aspectos por um especialista em OI.
Um médico perito supervisionando é necessário para ter a certeza que todos os possiveis sinais de mudança no osso estão a ser bem monitorados. Isto inclui: colheita labarotorial bem como um cliníco e raio-X para ter toda a informação.
Pais de crianças com OI deveriam discutir com o especialista de ossos os "prós e contras" do tratamento do/a seu filho/a do tratamento com Bisfosfonatos baseados na experiência clínica de outras crianças e severidade radiológica, idade, e mobilidade funcional. Os planos para os tratamentos deveriam incluir uma efectiva baixa dose, e um defenido ponto final para o tratamento baseado no tempo e/ou alcançar a faixa da densidade do osso e por todos os clínicos responsáveis.
Adultos com OI precisam discutir com o seu especialista de ossos se querem poder benefíciar dos Bisfosfonatos como parte do seu tratamento, planos para reduzir os efeitos da osteoporose na idade própria.
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